一项三期临床试验结果让mRNA技术一夜回到全球医药行业舞台的最中央。
当地时间8月19日，美国疫苗公司莫德纳和知名跨国药企默沙东(MSD，MRK.US)宣布，评估mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合PD-1抑制剂Keytruda(K药)用于完全切除的IIB-IV期黑色素瘤患者辅助治疗的3期INTerpath-001试验取得积极结果。
这是首个也是唯一一个证明在RFS和DMFS(无远处转移生存期)方面比单独使用K药具有统计学意义和临床意义的联合治疗方案。intismeran autogene也成为全球首个三期临床取得成功的mRNA癌症疫苗。
8月20日，A股创新药板块大涨
受该消息影响，莫德纳8月19日盘前涨超110%，盘中最高涨超180%，收涨176.97%，报174.38美元/股，市值达到696.19亿美元。默沙东19日美股盘前涨超9%，盘中最高涨超13%，收涨12.6%，报152.2美元/股，市值3755亿美元。
这一来自美国的研究也点燃了国内的医药行情。A股方面，百克生物、康希诺(688185)、沃森生物(300142)、智飞生物(300122)等20cm涨停，美迪西(688202)、成都先导(688222)等涨超10%。H股方面，多家手握mRNA技术活管线的药企大涨，其中思路迪医药股份(1244.HK)盘中最高涨近130%，收涨56.88%；云顶新耀(1952.HK)盘中最高涨幅近90%，收涨41.43%。
一项三期研究数据，为何令全球医药行业欢呼？
在两家美国公司公布三期临床试验的积极结果后，国内外医药行业对mRNA癌症疫苗的讨论热度高涨。
有人盛赞:“有可能开启癌症治疗的新浪潮。”有人评价:“癌症疫苗是牵动癌症医药研发近百年的圣杯级挑战，这次联手K药，属于石破天惊的一跃！”也有观点认为，mRNA技术在肿瘤治疗领域终于从概念落到了现实。
2023年的诺贝尔生理学或医学奖就颁给了mRNA技术的研究者。mRNA技术因新冠疫苗而被人熟知，但在新冠疫苗之前，大部分关于mRNA疫苗的早期工作都集中在癌症方面。与通常意义上用于预防疾病的疫苗不同，癌症疫苗的意义是治疗。
据科普中国网站2026年4月16日发布的一篇文章，癌症疫苗的研究已经持续了几十年，mRNA癌症疫苗属于第三代。mRNA的全称是信使核糖核酸，其作用是给细胞传递“生产蛋白质的指令”。mRNA癌症疫苗是给细胞传递“生产癌细胞特有抗原的指令”，让免疫系统学会识别癌细胞，从而精准攻击肿瘤。
癌症疫苗属于个性化、定制化的药物，可根据患者肿瘤内独特的突变组合，为每位患者设计、训练并激活免疫系统来识别和对抗癌症。因此，也有人称，肿瘤治疗进入了“量身定制”的个性化治疗时代。
此次公布积极结果针对的是黑色素瘤。公开信息显示，黑色素瘤是一种皮肤肿瘤，2022年全球新发黑色素瘤约33.2万例，死亡约5.9万例；中国新发约0.9万例，死亡约0.5万例，发病率在逐年上升。据外媒报道，莫德纳相关负责人表示，如果该疫苗获得监管机构的批准，到明年，预计有数千名患者将从中受益。公司相信这一疗法还将应用于不同类型的癌症，包括肾癌、胰腺癌和膀胱癌，甚至肺癌。
值得一提的是，一度被奉为“抗癌神药”的CAR-T也属于定制疗法，但CAR-T疗法目前主要应用于血液肿瘤方面，而mRNA癌症疫苗在实体瘤方面展示了潜力。
不过，莫德纳和默沙东还未公布具体的细节，包括患者在癌症无进展情况下生存了多久以及平均生存时间。更多数据细节有待之后公布。
《华尔街日报》指出，这一结果标志着个性化mRNA癌症疗法首次在后期试验中取得成功，印证了数十年来针对患者个体肿瘤突变量身定制疗法研究的有效性。投资者和研究人员将密切关注该疫苗最终展现出的有效性和耐受性，因为这可能会决定其获批的几率以及未来的普及程度。
不过，mRNA癌症疫苗也不是癌症的最完美解法。上述科普中国文章表示，目前的mRNA癌症疫苗是“一人一药”的个性化疫苗，成本较高，制备周期较长。未来的发展方向，是“通用型mRNA肿瘤疫苗”。
8月20日，云顶新耀相关负责人也向澎湃新闻记者表示，个性化肿瘤治疗性疫苗生产成本目前不占优势，后续通过技术和工艺优化或自动化，成本有望大幅降低。现货型肿瘤治疗性疫苗生产成本低，且可以适用于多个治疗阶段。
“癌症的治疗，是一个综合的过程，需要手术、化疗、放疗、靶向药、免疫治疗、肿瘤疫苗等多种手段联合使用，才能达到最佳效果。”上述科普文章强调，癌症疫苗是癌症治疗的“新武器”，但不是“神药”。
《华尔街日报》援引花旗分析师米查姆的报告称，在缺乏患者试验具体疗效细节的情况下，很难评估该疫苗更广泛的商业潜力，实现广泛应用“需要在更多肿瘤类型中展现出相当的疗效”，并证明两家公司具备规模化生产这种个性化产品的能力。
国内有哪些公司布局mRNA癌症疫苗？
除了莫德纳，全球范围内还有众多药企布局了癌症疫苗。比如同样在全球新冠疫情期间为大众所知的德国百欧恩泰。2026年2月，该公司曾在顶级期刊《自然》上发表了其个体化mRNA疫苗在三阴性乳腺癌(TNBC) 辅助治疗中的积极数据，14 例患者中有11例接种 mRNA 疫苗后在长达六年内保持无复发状态。
国内也有不少药企布局有mRNA技术，部分集中在预防性疫苗上，也有药企选择了肿瘤治疗方向。中信证券曾在2024年的研报中指出，mRNA肿瘤疫苗行业具有高技术壁垒属性，将开拓百亿蓝海市场，预计2035年全球和国内市场规模分别达到210亿美元和100亿元的量级。
云顶新耀拥有自主知识产权和全球权益的mRNA技术平台，并已形成肿瘤治疗性疫苗与in vivo CAR-T两大技术方向。该公司8月19日发布的财报显示，其个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已完成首次人体临床数据读出，其IIT Ia期部分临床数据于2026年美国癌症研究协会年会上重磅公布，展现出剂量依赖的免疫原性和积极的初步疗效信号；通用现货型肿瘤治疗性疫苗EVM14新药临床试验(IND)申请中美“双获批”，I期临床稳步推进；免疫调节肿瘤疫苗EVM15已进入IND申请支持性研究阶段。
云顶新耀相关负责人也指出:“mRNA肿瘤治疗性疫苗可以激发免疫记忆，从而达到降低肿瘤复发风险的目的，更有望为肿瘤患者带来治愈的可能。这是目前大多数肿瘤治疗药物尚难做到的。云顶新耀的肿瘤疫苗采用经过临床验证的AI+mRNA技术平台研发，能够激发优异的免疫原性，也在临床试验中展现出良好的安全性。”
石药集团已经构建了包括mRNA在内的八大技术创新研发平台，为创新药物的发现与转化提供了技术支撑。公开报道还提到，2023年，石药集团立项启动针对HPV16/18的mRNA治疗性疫苗研发，并将研发管线陆续延伸至结直肠癌、胰腺癌等实体瘤领域。
思路迪聚焦肿瘤新抗原疫苗，其自主研发的肿瘤抗原预测平台3D-PreciseAg，可基于患者个体化突变生成定制化治疗方案，临床前数据显示其对实体瘤抑制率达60%，显著延长荷瘤小鼠生存期。2025年，思路迪医药计划提交首款mRNA肿瘤疫苗IND申请，并通过与PD-1药物联用构建治疗矩阵。
事实上，在新冠疫情期间，国内诞生过艾博生物、斯微生物、嘉晨西海、蓝鹊生物、瑞吉生物等多家在mRNA领域的生物科技公司。当时，这些企业优先推进的大都是mRNA新冠疫苗，mRNA癌症疫苗领域披露的消息则相对有限。
在莫德纳和默沙东8月19日公布积极结果之前，mRNA癌症疫苗赛道也并没有受到太大的关注，部分合作也缺少公开的后续进展。
2021年7月，君实生物曾宣布，与嘉晨西海，达成战略合作协议，将共同设立合资公司，在全球范围内合作开发和商业化基于mRNA技术平台和其他技术平台进行的肿瘤等疾病领域的新药项目。此外，科济药业在2023年也曾宣布，公司与莫德纳公司已启动了一项合作协议，以研究科济药业靶向Claudin18.2的CAR-T候选产品CT041与Moderna的试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的组合效果。
上述两个合作在宣布之后，并未见双方公开相关进展。
